El efecto placebo es el fenómeno por el cual los síntomas de un paciente pueden mejorar mediante un tratamiento con una sustancia inocua, es decir, una sustancia sin efectos directamente relacionados con el tratamiento de los síntomas o la enfermedad. La explicación fisiológica postulada para este fenómeno sería la estimulación de una zona específica del cerebro que daría como resultado la mejoría del cuadro sintomático del paciente. Es decir: el propio paciente puede autoinfluenciarse por la sensación de ser tratado o la esperanza de curación, y como resultado puede encontrarse mejor o incluso facilitar la recuperación. Este fenómeno no funciona con la misma eficacia ni en todos los pacientes ni con todas las enfermedades.
Los estudios médicos para validar los medicamentos y tratamientos para cualquier enfermedad o dolencia utilizan placebos. De esta forma, se puede controlar cuando los síntomas mejoran mediante este fenómeno y analizar adecuadamente la eficacia del tratamiento. Cuando un tratamiento no funciona significativamente mejor que el placebo, se considera ineficaz e inadecuado para dicha enfermedad y no puede recetarse. En España, los tratamientos homeopáticos son la excepción y, según la legislación vigente, modificada en 1994, no han de demostrar ninguna eficacia. Es decir: pueden funcionar sólo como placebos.
Además del uso de placebos, los estudios científicos utilizan estrategias denominadas de doble y triple ciegoque impiden que el investigador pueda saber si el tratamiento que receta es placebo o no. De esta forma, se impide que los investigadores evalúen la mejoría de forma subjetiva y condicionada por sus prejuicios.